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AAV载体介导的眼部基因转移途径有哪些

1、AAV血清型及给药途径的选择在眼部研究中也至关重要，AAVAAVAAV8和AAV9等血清型都可以有效转导视网膜细胞，注射途径（如玻璃体腔注射、视网膜下腔注射、前房注射、角膜基质注射等）也会影响转导效果和能力。IVT注射适用于视网膜神经节或Müller神经胶质细胞的靶向，但需注意免疫反应可能影响后续治疗。

2、AAV载体的改造主要是通过基因工程手段，对病毒的基因组进行修改，以消除病毒的致病性，同时增强其基因传递效率。改造后的AAV具备高效、特异性强、安全性高等特点，能够精确地将目的基因递送到目标组织或细胞，从而实现对遗传疾病的基因水平治疗。

3、关键参数包括载体设计、衣壳选择、所需的靶细胞和组织类型以及给药途径，以实现基因的优化表达、正确的AAV变体与适当的衣壳靶细胞转导和免疫反应性，以及适当的递送方法，以最大限度地提高靶组织暴露，同时限制非靶组织暴露。